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2012财年FDA新药审评报告 编译/刘晓畅
2012财年（2011年10月1日到2012年9月30日）中，FDA共批准了35个新药上市，包括新分子实体（NME）和生物制品。这35个新药中包括囊性纤维化的突破性药物、第一个脐带血制品、第一个治疗基底细胞癌的药物、多发性骨髓瘤药物、以及第一个检测脑内β-淀粉样蛋白水平的造影剂。
FDA通过一系列的法案或条款来加速新药的过审流程，如快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）等。
77%的药物在第一轮过审时获批，无需另外增补资料；34个药物在PDUFA法案规定的时间内批准。
例如，获得快速通道授权的12个药物，全部都首先在美国上市。在仍有需求的医学领域，监管机构与制药公司药物的研发过程中加强沟通，制定灵活的临床试验方案，有助于缩短审批时间，减小临床试验规模或次数，缩减成本。
处方药付费法案（PDUFA）：1992年出台的PDUFA规定，针对递交的人用药品上市前申请，FDA可以向制药商/申报者收取一定的审查费用，以增加FDA用于药品审评的资金来源，尤其是将防治严重疾病和保护公众健康的新药推向市场。其中有着重于通过修改审批程序以缩短新药审查时间的PDUFA1；致力于帮助制药企业加快药品研发，并提供支持和指导的PDUFA2；增加了更多新目标，加强FDA与申请者在药品研发过程中的沟通和协调，以及通过注入风险管理（Risk Management）等探索性努力以进一步加快新药审批的PDUFA3。由1992年以来，新药平均审评时间由19个月缩短到了2011财年的9.9个月。首次在美国上市的新药数量也大幅增加。快速通道（Fast Track）：由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后6个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做、哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以减少药品在研发过程中的弯路，加快整个研发进程。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。加速批准（Accelerated Approval）:药物临床试验拿到最终的结果需要很长时间。1992年FDA引入加速批准通道，用替代终末点（surrogate endpoint）代替临床终末点（clinical endpoint），先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的临床终末点是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用替代终末点，即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。优先审评（Priority Review）：优先审评不仅针对严重疾病（serious diseases），也适用于普通疾病（le serious illnees），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评需药企主动申请，FDA将在45天内给出答复。与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。根据PDUFA，快速审评的周期为6个月，而标准审评（Standard Review）周期为10个月。例如，2012年1月，囊性纤维化药物Kalydeco由于是第一个针对于CF的病因而不是症状的药物，而得到了优先审评资格，最终审批用时3个月。
灵活试验设计（Flexible Clinical Development Programs）：一些严重疾病由于没有好的治疗方法，而使用非传统的临床试验设计，例如通过一项强制性研究（compelling study）或者基于很小数目病人的临床试验。在罕见病（美国境内患病人数少于20万）药的审批过程中，必须要信任灵活化的药物试验设计。例如在2012年1月，FDA批准了孤儿药Voraxaze，第一种针对接受化疗的癌症病人的血液中甲氨蝶呤聚积，Voraxaze在单一的一个临床试验中可以使22个病人的血循环中甲氨喋咧水平下降。虽然每种罕见病影响的人群都很小，但是将所有的罕见病人加起来约有2500万美国人，因此在过去的5年内，每年批准的NME中大约有三分之一都是孤儿药。2012财年，共有9个孤儿药获批。突破性疗法（Breakthrough Therapies）：在2012年7月份正式实施的FDA安全和创新法案（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act，FDASIA）对于如何创造新的路径来促进突破性疗法的发展，FDA内部、NIH、制药工业、学术界和病人群体出现了广泛的争议。制药公司只要研发的产品是为了某种严重甚至致死性疾病，且临床前试验显示其对比以往的药物可能具有更好的潜在疗效，公司就可以申请“突破疗法”。在批准之后，FDA将提供建议促使药物的试验和申请更加合理化。
加速推进新药上市只是第一步。药品的上市后安全性检测也是必不可少的一环。Sentinel Initiative（“哨兵行动”，即创建并推行一个全国范围的、综合的电子系统来监测药品安全。一旦药品或医疗器械产品通过FDA批准，FDA即可通过该系统进入各个电子数据库，甄别产品可能发生的不良事件，并在保护患者隐私权的前提下，为相关流行病学等相关研究提供支持）其中的Mini-Sentinel项目，当某已上市药物可能出现安全问题时，FDA可迅速从1.59亿病人身上获取健康相关信息，给出评估意见。另外，FDA Adverse Event Reporting System(FAERS)可以帮助FDA处理每年收到的数以百万计的不良反应报告。
虽然外界的注意力大多集中在FDA对药品审批的用时上，但用时变短并不意味着新药的研发难度在降低。如果要降低研发成本，提高药品开发早期的成功率，特别是耗时最长花费最大的临床试验的成功率，还有很多工作需要做。
重要药物 囊性纤维化
Kalydeco(ivacaftor)：囊性纤维化（CF）是一种严重的遗传病，患者的体内细胞例子转运失衡，影响到包括肺在内的多个器官。Kalydeco是第一个针对基因缺陷的药物，而不是仅仅减缓症状，CF患者中的4%，约1200人可能具有这种基因缺陷。Kalydeco同样是个体化治疗的范例之一。Kalydeco的另一重意义是，由制药公司Vertex和CF基金会共同开发。基金会提供了一部分资金和专家资源，帮助招募临床试验者，这些都对Kalydeco的研发上市发挥了至关重要的作用。这种互惠互利的合作模式也为其他的制药公司和病人群体做出了良好的示范。FDA给予：快速通道，优先审评，审批用时3.5个月。
HIV Stribild（恩曲他滨, 泰诺福韦,emtricitabine, tenofovir disoproxil,fumarate）：美国约有120万人有HIV病毒感染，且以每年50000人的速度增加。Stribild由两种已有抗艾滋病毒药物和两种新型抗艾滋病毒药物合成，分別是恩曲他滨和泰诺福韦，另外两种新型抗艾滋病毒药物则是elvitegravir和cobicistat。Elvitegravir抑制HIV病毒复制过程中的一种酶，cobicistat则通过抑制抗艾药物的代谢而延长Elvitegravir的作用时间。临床试验结果显示，相对比于其他药物可使84%~87%的病人血循环中艾滋病毒降低到检测不到，Stribild的效率可以达到88%~90%。另外，Stribild作为一种四合一的药物，也简化了病人的服药过程。FDA给予：快速通道，审批用时10个月。
黄斑退化
Eylea(aflibercept)：在60岁以上的老年人中，湿性老年性黄斑变性（AMD）是致盲的主要原因。湿性AMD的发病过程包含眼部血管的增生，Eylea每8周注射一次（之前有4周一次的预疗程），相对于类似药物每4周注射一次，增加了患者的顺应性。FDA给予：优先审评，审批用时9个月。
阿尔茨海默症
Amyvid(florbetapir F18)：脑内β-淀粉样蛋白的沉积导致阿尔茨海默症或者其他认知功能退化，但一直以来，脑内β-淀粉样蛋白的水平只能够通过活组织切片或者尸检衡量。Amyvid是第一个针对β-淀粉样蛋白且适用于PET扫描的造影剂。但同时，对β-淀粉样蛋白的检测也并不代表对阿尔茨海默症的诊断，因为β-淀粉样蛋白并不是阿尔茨海默症的专属标志，即使是认知功能正常的老年人，也可能出现β-淀粉样蛋白水平增高。不过，对于认知异常的病人，扫描的阴性结果则可以用于排除阿尔茨海默症的可能。FDA给予：优先审评，审批用时8.67个月。
血液病
Hemacord：Hemacord是第一个得到批准的造血组脐带细胞（HPC-C）细胞疗法，适用于造血系统紊乱患者的造血干细胞移植。脐带血移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。
Hemacord含有人体脐带血中的造血组细胞（HPCs）。脐带血是HPCs一种供应源，其他两种是骨髓和外周血。HPCs输给患者后，造血组细胞就会移动到骨髓，进行分裂和成熟。当成熟的细胞进入血液，就会恢复部分或者全部血细胞的数量和功能，包括免疫功能。FDA给予：为了指导制造脐带血产品的申请许可，FDA于2009年发布题为“企业指导原则：经最低限度处理的用于特定疾病造血功能重建的同种异体胎盘/脐带血”的指导性文件，并设立了两年期限，要求HPCs制造商在此期间提交上市许可申请或提交临床试验申请。审批用时10个月。
脑膜炎
Menhibrix：对于幼儿，脑膜炎奈瑟氏菌和乙型流感嗜血杆菌(Hib)是细菌性脑膜炎的重要病因。Menhibrix疫苗已获准用于6周~18个月婴儿或儿童，预防由C/Y血清型脑膜炎奈瑟氏菌和乙型嗜血杆菌引起的侵袭性疾病。FDA给予：批准Menhibrix的依据包括涉及7,521例接种了至少1剂Menhibrix的婴幼儿。审批用时34.1个月。
戈谢病
Elelyso(taliglucerase)：戈谢病是一种罕见遗传病，患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷脂酶。该酶的不足导致脂肪物质积蓄在脾、肝、肾等器官内。戈谢病的主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。Elelyso通过注射来给患者补充这种酶。FDA：由于戈谢病患者群体较小，Elelyso的有效性研究基于包含56个患者的两个临床试验。审批用时24.2个月。
癌症用药
1.Erivedge(vismodegib)： FDA批准的第一种治疗晚期（转移性）基底细胞癌的药物。此种癌症是皮肤癌的最常见类型，发病率不算高，但致死率很高。Erivedge日服一片，通过阻断Hedgehog信号通路（在基底细胞癌发病过程中一条重要的信号通路）发挥作用。对癌症的分子学理解正在促使和加速靶向抗癌药物的发展。FDA给予：Erivedge的批准基于一项包含了96个病人的临床试验。此试验的主要终末点是客观应答率或治疗后癌症损伤的消失情况，FDA并没有要求Erivedge必须要提高患者的生存率。此药物经过了快速通道，在4.7个月内就通过了审批。
2.Xtandi(enzalutamide)：
根据国立肿瘤研究所的调查，大约241740名美国人将被诊断出患有前列腺癌，28170人在2012年死于前列腺癌。Xtandi用于已经扩散或复发的治疗手术切除无效的晚期（转移性）前列腺癌。睾酮是刺激前列腺癌细胞生长的其中一个隐私，而Xtandi是新型的男性激素拮抗剂，和去年批准的Zytiga机制类似：阻止睾酮与前列腺细胞的结合。
FDA给予：快速通道，用时3.3个月，这也是Xtandi的厂商Medivation的第一个产品。
3.Jakafi(ruxolitinib)：
骨髓纤维变性是一种罕见病，患者的骨髓被瘢痕组织替换，迫使肝和脾脏开始产生血细胞，引起脾脏肿大，疼痛、贫血等。Jakafi是针对此病的第一个药物，也是第一个能够缓解患者病症的药物。作为JAK激酶抑制剂，Jakafi可以抑制发病过程中的两种激酶。Jakafi也代表了肿瘤领域的发展趋势：对疾病更加深刻的理解将促使针对特定分子学机制的药物产生。FDA给予：快速通道，用时5.5个月批准。
4.Voraxaze(glucarpidase)： 甲氨蝶呤是常用的化疗药物，可以经由肾脏排泄。然而接受高剂量甲氨蝶呤的患者有肾衰的危险，还有肝损伤、口腔溃疡等，以及低血细胞基数导致的死亡。Voraxaze作为一种酶，在体内可以迅速将甲氨蝶呤降解为可以被身体清除掉的小分子。
FDA给予：Voraxaze的有效性研究在22个病人上完成，所有病人都接受了药物；安全性试验在290个病人上完成。Voraxaze同样进入了快速通道，用时6个月。
5.Erwinaze(非Ecoli源性门冬酰胺酶注射剂)：
患有急性淋巴白血病（ALL）的病人需要进行由E coli菌株分离出来的门冬酰胺酶化疗，但月近15%~20%的患者会对这种药物出现过敏反应，而Erwinaze则是第一种针对用于治疗对大肠杆菌源性的天门冬酰胺酶有超敏反应的ALL患者。Erwinaze每周三次肌肉注射，由于是由欧文氏菌产生，在免疫学性质上有别于原有制剂，因此适用于对大肠杆菌源性治疗有超敏反应的患者。FDA给予：对于人数较少但医疗需求尚未被满足的患者群体，Erwinaze是FDA使用新的终末点衡量药物效价的例子，共在58人上进行了试验。另外的安全性则由“expanded acce”完成，针对未能参加主要临床试验病人的药物。此药物属于快速通道药物，也具有优先审评资格。
6.Stivarga(reborafenib)：
美国国立卫生院估计约143460名美国患有结直肠癌，且51690名在2012年死于此病。CDC计算，结直肠癌是男女都得的癌症中致死率第二高的癌症。
Stivarga是能延长患者生命的最新结直肠癌治疗药物，并且是两个月中第二个批准用于结直肠癌患者的药物（第一个是Zaltrap）。Regorafenib是一个多激酶抑制剂。FDA给予：Stivarga也进入了快速通道，审批用时5个月。
7.Perjeta(pertuzumab)： 乳腺癌是女性致死率第二高的癌症。2012年约有226870名美国人诊断出患有乳腺癌，38510死于此病。乳腺癌患者中有五分之一会出现HER2蛋白高表达。Perjeta则是拮抗HER2蛋白的最新疗法，与其他两种药物联用。Perjeta通过配套检测方法，代表了个性疗法的新进展，可以延长患者的生命长达半年。Perjeta不仅仅对于晚期乳腺癌患者很重要，同样值得注意的是，当药品即将获批时厂商的生产出现了问题，而FDA并没有推迟对新药颁布批准，而是限制了对获批药物进行条件，规定只允许其在未出现生产问题的地区或生产线生产，从而保证了新药的审批时间。而厂商Genetech也承诺将采取措施解决问题。FDA给予：优先审评，用时6个月。
8.Bosulif(bosutinib)：
慢性髓细胞白血病(chronic myelocytic leukemia，CML)是一种造血干细胞克隆增生性疾病，2012年约有5430名美国人患有此病。大多CML患者都有基因缺陷，会引起骨髓细胞制造过量的酪氨酸激酶，从而引发异常白细胞增多。Bosulif则可以阻断异常白细胞的生长，并可用于不能耐受其他癌症药物的CML患者。FDA给予：Bosulif的安全和有效性试验由一项单独的临床试验完成，且FDA并未要求其进行第二次试验。审批用时9.6个月。
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