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河南工业大学校级公选课
题目：基因工程在疾病治疗中的应用
学生姓名： 学
号： 所在学院： 专业年级： 班级序号：
2015年4月20日
基因工程在疾病治疗中的应用
摘要：现代基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理，对人类疾病进行治疗的新疗法。主要是指对致病基因的修正和基因增强及采用外源性细胞因子基因、核酶、基因药物进行疾病治疗的方法。经过几十多年的发展，技术逐步走向成熟。
关键词：
癌症 基因 基因治疗 发展
一．基因治疗现状
1.多种疾病的基因治疗
目前，基因治疗的范围已从过去罕见的单基因疾病扩大至常见的单基因疾病和多基因疾病。遗传性疾病的基因治疗多数属于单基因缺陷所引起的疾病的基因治疗。Fang等以腺病毒为载体，靶向肝细胞对苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺陷症小鼠模型进行了研究，结果表明小鼠的伤寒表型症状得到明显改善。等则通过反转录状病童T淋巴细胞中苯丙氨酸羟化酶(PAH)活性的改变状况。恶性肿瘤的基因治疗已进行了大量的预备性实验，美国科学家构建了重组的TIL(肿瘤浸润淋巴细胞)，能表达100倍于正常水平的TNF并应用于黑色素瘤的临床治疗。结果表明：经修饰的带有CD4受体的细胞具有抗HIV感染的作用。还有将编码可使艾滋病毒HIV RNA降解的核酶基因转染人淋巴细胞，从而抑制HIV的传播。
多种药物的基因治疗随着对基因治疗机制本身的不断深人探讨，用于基因治疗的药物形式也不断创新。基于三链DNA形成脱氧寡核苷酸('rro)的反基因技术能够通过阻止基因转录和DNA复制而达到治疗目的。Cohen等曾用此技术抑制淋巴瘤的bc1．2基因，而Noonberg等以此对乳腺癌的HER2基因进行了相应的探索。基因治疗从传统意义上的DNA治疗扩展至RNA水平。有治疗作用的目的基因的mRNA已用作体内、体外基因治疗的研究。
二．基因治疗
1．复合免疫缺陷综合征的基因治疗
1991年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ADA）导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征（SCID）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞，并用白细胞介素Ⅱ（IL－2）刺激其增殖，经10天左右再经静泳输入患儿。大约1－2月治疗一次，8个月后，患儿体内ADA水平达到正常值的25%，未见明显副作用。此后又进行第2例治疗获得类似的效果。
2．黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL－2/肿瘤细胞方案，即分别将IL－2基因肿瘤坏死因子（tumor necrosis ractor，TNF）基因导入取自患者自身并经培养的肿瘤细胞，再将这些培养后的肿瘤细胞注射至病人臀部，3周后切除注射部位与其引流的淋巴结，在适合条件下培养T细胞，将扩增的T细胞与IL－2合并用于病人，结果5名黑色素瘤病人中1名肿瘤完全消退，2名90%的肿瘤消退，另2人在治疗后9个月死亡。由于携有TNF的TIL可积于肿瘤处，因而TIL的应用提高了对肿瘤的杀伤作用。
3．其它遗传病的基因治疗其它遗传病
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RSV启动子启动下，作肌肉注射，证明可在mdy小鼠肌肉表达，此外，对一些遗传病如血友病，地中海贫血、高雪氏病等正在探索中。
浙江大学孔德华博士等单位对乙型血友病的基因治疗也进行了有意义的探索，他们在兔模型的基础上，将人第Ⅸ因子基因通过重组质粒（pcmvix）或重组反转录病毒（N2CMVIX）导入自体皮肤成纤维细胞，获得可喜的阶段性成果，相信不久的将来，基因治疗会在我国取得成功。
4．反义技术
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试验。这类反义技术只能认为是一种从基因水平进行治疗的技术，它们以不同方式，在DNA复制、转录和翻译水平发挥作用。由于它们的分子量低，故而有潜力进入靶细胞，但其临床稳定性、毒性、细胞通透性等各方面都需要进一步研究。
5．药物靶向治疗（drugstargeting）
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常细胞中表达。例如，胞嘧啶脱氨酶（cytosine deaminase）可将无害的5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）转变为细胞毒素5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）。此病毒可感染正常细胞和癌细胞，但将该酶基因连接到一种“分子开关”后，则只能在肿瘤细胞中表达。Sikora等设计一个“嵌合小基因（chimeric minigene）”，即将酶基因连接到erbB2基因启动子的下游，此启动子活性增强，使erbB2在乳腺癌细胞中过度表达。此时，药物5－FC注入细胞后即转变为5－FU而致癌细胞死亡。而当5－FC给予含有此嵌合基因却无erbB2表达的细胞时，亦无药物前体活性。这一基因治疗的新策略，可有可能使人对肿瘤等不同疾病进行基因治疗。
三．基因工程在医学上的发展和影响
目前,通过重组DNA产生的工程菌已大量高效地合成出许多人体中的活性多肤,为人体战胜多种疑难疾病提供了有力的武器,也是国际医药工业发展的新的增长点。
重组DNA技术的发展使得设计新的无毒副作用的疫苗成为可能,并已取得了突破性进展。目前,正在开发研制的疫苗种类繁多,成为控制疾病的有效手段。蛋白质工程是指根据蛋白质的立体结构,采用基因工程等各种手段,根据人们的意愿对天然蛋白质进行修饰改造,使之在多种性能方面优于天然蛋白质。在医学方面,可望通过某些单克隆抗体免疫球蛋白与毒素队融合,来制造“生物导弹”药物,用以攻克肿瘤及其他疾病的治疗等。
转基因动物已进入实用阶段,把人的基因或其他外源基因导入动物的技术已经成熟,一种用途是建造新的动物模型；另一种用途是使转基因动物成为一种生物反应器,将有医学价值的活性蛋白基因导入易于繁殖的家畜或家禽受精卵中,在长成的转基因动物体液或血液中收获基因产物。
人类基因组计划和恶性肿瘤的防治从1991年开始的人类基因组计划,是人类科学史上最重大的科学项目之一,是当今生物学,医学领域内一项最为引人注目的系统工程。
基因工程是20世纪生命科学领域中最伟大的成就，开辟了生命科学的新纪元。基因工程是一种分子水平上的生物工程，是生物工程的核心，是生物工程的灵魂，它可以超越动物、植物和微生物之间的界限，创造出新的生物类型。基因工程不仅在医学上应用广泛，而且广泛应用在工业、农业、冶金、环保等领域，为人类的丰衣足食和健康长寿提供了持续的实用价值很高的产品，发展前景极为广阔。
参考文献：
1.《生命科学》2015年01期《基因编辑技术在基因治疗中的应用进展》 2.《人基因治疗》基因治疗的发展史
3．高中生物教材，选修3：《现代生物科技专题》 4.李立家，肖庚富.基因工程.2004.5.朱宝泉.基因工程技术在医学工业中的应用及进展.1997(2).
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